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尽管死亡率和住院率有所改善，但肥厚型心肌病 (HCM) 患者的生活质量仍可能因运动性呼吸困难和运动能力下降等限制性症状而受到影响。HCM 患者出现这些症状的主要原因是左心室流出道 (LVOT) 阻塞，导致心腔内压升高。本研究表明，阿菲卡坦 (aficamten) 可增强 HCM 患者的运动能力，显著提高峰值摄氧量 (pVO2)，改善限制性症状，并降低 LVOT 压力梯度。这项最新研究于2024年欧洲心脏疾病研究大会亚星|会员|注册心力衰竭科学大会上发表。
“SEQUOIA-HCM 试验表明，阿菲卡汀通过简单的分步给药方案，即可安全可靠地消除阻塞性 HCM 患者的左心室流出道 (LVOT) 阻塞，并显著改善运动能力和症状等临床相关终点，”首席研究员、美国马萨诸塞州伯灵顿市雷希医院和医疗中心的马丁·马龙教授表示。“HCM 患者通常服用多种药物，但疗效往往不理想，而阿菲卡汀作为联合疗法和单药疗法，均能有效改善临床症状。”
每 200 到 500 人中大约有 1 人患有 HCM，其中 70% 的患者患有阻塞性疾病。2这种疾病会导致左心室壁变厚、变硬，从而导致心脏血流受阻，心内压升高。
Aficamten 是一种心脏肌球蛋白抑制剂，之前在 II 期试验中被证明可以降低 LVOT 压力梯度。3?III期 SEQUOIA-HCM 试验评估了 Aficamten 与安慰剂相比对有症状的阻塞性 HCM 成人患者的疗效和安全性。主要终点是从基线到第 24 周的 pVO2 变化（使用心肺运动测试评估）。24 周的次要终点包括 KCCQ 评分的变化；纽约心脏协会 (NYHA) 评分改善≥1 级的患者比例；Valsalva LVOT 压力梯度的变化；Valsalva LVOT 压力梯度 <30 mmHg 的患者比例；以及是否适合进行侵入性室间隔缩减术。
SEQUOIA-HCM 纳入了来自北美、亚洲和欧洲 14 个国家/地区 101 个研究中心的 282 名患者，使其成为迄今为止规模最大的阻塞性 HCM 试验。所有参与者均因阻塞性 HCM 而运动能力下降。患者按 1:1 的比例随机分配接受阿菲卡汀或安慰剂治疗，并同时接受基础药物治疗。阿菲卡汀的起始剂量为每日一次，每次 5 毫克，并有机会在第 2、4 和 6 周以 5 毫克的增量增加剂量，直至最大剂量 20 毫克。根据超声心动图评估的左心室射血分数和左心室流出道压力梯度进行剂量调整。
从基线到 24 周，阿菲卡汀组的 pVO 2平均增加量为 1.8 ml/kg/min，而安慰剂组为 0.0 ml/kg/min（组间最小二乘均值差异为 1.7 ml/kg/min；95% 置信区间 [CI] 1.0, 2.4；p<0.001）。至于 24 周时的次要终点，阿菲卡汀组的 KCCQ 评分与安慰剂组的最小二乘均值差异为 7 分（95% CI 5, 10；p<0.0001）。58.5% 的阿菲卡汀组患者和 24.3% 的安慰剂组患者 NYHA 分级改善≥1 个（p<0.0001）。与安慰剂组相比，阿菲卡汀组可使 Valsalva LVOT 压力梯度降低 50 mmHg（95% CI -57, -44；p<0.0001）。接受阿菲卡汀治疗的患者中，约有49.3%的患者达到Valsalva左心室流出道压力梯度<30 mmHg，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例仅为3.6%（p<0.0001）。与安慰剂组相比，阿菲卡汀组可进行侵入性室间隔缩减术的天数减少了78天（p<0.0001）。
马龙教授表示：“令人印象深刻的是，阿菲卡汀的有益作用在治疗期间迅速且持续地显现，并且仅通过现场读取的超声心动图指标即可有效安全地调整剂量。同样令人欣慰的是，在极少数使用阿菲卡汀后射血分数低于50%的患者中，并未出现相关的心力衰竭或需要中断服药的情况，而且射血分数的影响在停药后是可逆的。”
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下届展会时间：2025年08月29号词09月01号
展会行业：医疗
